第30周儿科进展 — 哈皮虎育儿百科

本期汇总 2026 年 7 月 21 日至 27 日的全球儿科重要进展。

实验性脑靶向基因编辑治疗发生致死性严重不良事件

《Science》和 Retraction Watch 7月23日报道，一名患有 CHD3 基因变异相关 Snijders Blok-Campeau 综合征的6岁女孩，2025年在上海新华医院接受经脑脊液给药的实验性碱基编辑治疗，7天后死亡。

根据报道援引的院方伦理委员会文件，患儿死亡与治疗“明确相关”。报道还提出多项需要追问的问题，包括动物实验中已经出现的安全信号、伦理审查是否充分、家庭承担高额研发费用，以及严重不良事件为何长期没有公开。

这不是笼统的“孤独症基因治疗失败”。更准确地说，这是一次针对罕见遗传性神经发育障碍的个体化、脑靶向基因编辑治疗，发生了致死性严重不良事件。

患儿的原发病并非致命性疾病，而治疗高度实验性，预期获益存在很大不确定性。这使风险—获益评估、知情同意和独立伦理审查格外重要。

目前公开信息主要来自媒体调查及家属提供的文件。事件责任、具体决策过程和监管结论，仍应以完整调查及正式公开材料为准。

《JAMA Pediatrics》7月27日发表 PAEAN Ⅲ期随机对照试验。313名中重度缺氧缺血性脑病新生儿在接受治疗性低温的基础上，随机接受高剂量促红细胞生成素（EPO）或安慰剂。

2岁时，EPO组和安慰剂组死亡或中重度神经发育障碍的发生率分别为34.1%和28.7%，差异无统计学意义。研究也没有发现明确的安全性警报。

EPO具有一定的理论和动物实验依据，但此次Ⅲ期试验没有证实临床获益。目前没有证据支持在治疗性低温基础上常规加用高剂量EPO。

阴性研究同样有价值：它能减少无效治疗，避免仅凭机制推测改变临床实践。

OUTMATCH随机试验比较了奥马珠单抗单药与奥马珠单抗辅助启动的多食物口服免疫治疗（OIT）。研究纳入117名1～55岁的多种食物过敏患者，中位年龄为7岁，因此对儿童患者具有直接参考价值。

意向性分析中，奥马珠单抗组达到主要终点的比例为36%，OIT组为19%。OIT组的不良反应和退出更多；在完成治疗的人群中，两组疗效没有明显差异。

结果不能简单概括为“奥马珠单抗疗效一定更强”。它的总体优势很大程度上来自更好的耐受性和较低的退出率，而这正是现实治疗效果的重要组成部分。

奥马珠单抗和OIT都有各自的风险、负担和适用条件。选择治疗时，需要结合过敏原种类、既往严重反应、家庭执行能力、费用和患儿意愿，由过敏专科医生共同评估。

《JAMA Pediatrics》发表的一项全球研究分析了82个国家106 581名儿童的细菌分离株。2004年至2022年间，儿童抗菌药物耐药总体上升，革兰阴性菌、0～2岁儿童、败血症及ICU患儿的问题尤其突出。

按当前趋势预测，到2035年，克雷伯菌对三、四代头孢菌素的耐药率可能达到70%左右，鲍曼不动杆菌对碳青霉烯类的耐药率可能达到82%。

这些是基于既往趋势的全球模型预测，不等于每个国家、医院或患儿都会达到同样水平。不同地区的病原体构成和耐药率可能相差很大。

对临床实践而言，经验性用药应结合患儿病情、感染部位及本地耐药监测结果。对家庭而言，重点仍是避免自行使用抗菌药物，不因普通感冒、流感等病毒感染要求医生开抗菌药。

该论文在线发表于7月20日，比本周统计窗口早一天，但其影响延续至本周，因此一并收录。

美国FDA于7月24日批准 Simtriyo（centanafadine），用于成人以及年满6岁、体重至少20 kg的ADHD儿童。

该药是每日一次的缓释胶囊，可抑制去甲肾上腺素、多巴胺和5-羟色胺再摄取。批准依据包括4项Ⅲ期研究。按美国药品信息，它属于中枢神经系统兴奋剂。

“新机制”不等于疗效更好。目前不能认为centanafadine优于哌甲酯、安非他明类或现有非兴奋剂，也缺少充分的长期和头对头比较数据。

美国说明书包含两项黑框警告：儿科患者的自杀意念和行为风险，以及中枢神经系统兴奋剂的滥用、误用和成瘾风险。治疗期间还需要监测食欲、体重和身高、心率、血压及精神行为变化。

这次批准发生在美国，不代表该药已经在中国大陆获批或上市。儿童ADHD用药仍需在规范评估后由医生选择，并结合行为干预、学校支持和不良反应监测。

美国FDA与CDC于7月24日更新调查：多州沙门菌暴发与部分带壳鸡蛋有关，已报告98例感染、26例住院，暂未报告死亡。涉事企业召回约159万打鸡蛋。

此次召回针对美国市场，不应被解读为中国大陆鸡蛋普遍存在安全问题。近期在美国购买或食用相关品牌鸡蛋的家庭，应查看FDA召回批次并按要求退回或丢弃。

5岁以下儿童发生严重沙门菌感染的风险较高。处理鸡蛋后应洗手，避免儿童食用生鸡蛋或蛋液仍未凝固的食物。如果孩子出现持续高热、血便、频繁呕吐、明显精神差或脱水表现，应及时就医。

本周最值得记住的，不是又多了几种治疗选择，而是前沿技术的证据和监管能否跟上。

EPO试验说明，理论可行并不等于临床有效；OUTMATCH试验说明，疗效还要结合不良反应和能否坚持治疗来判断；上海患儿死亡事件则提醒我们，在非致命性疾病中尝试高风险、不可逆的实验性治疗，需要更严格的安全标准、独立审查和信息透明。

本文用于医学科普和研究解读，不能替代面诊、诊断或个体化治疗建议。